Vetenskap om GMO

Många läkemedel i form av komplexa proteiner kräver 3D-strukturer som är viktiga för deras funktion. Djurceller har det unika maskineriet för att tillverka de speciella strukturerna. Genetiskt modifierade (transgena, GMO) djur/djurceller skapas så att de fungerar som ”bioreaktorer” för att producera dessa läkemedel i industriell skala. Animaliska produkter som mjölk, äggvita, blod, urin och silkesmaskkokonger har använts för att framställa komplexa läkemedel som inte kan framställas genom kemisk syntes. Det första läkemedlet som producerades av GMO-djur, antitrombin III från mjölk från transgena getter, förhindrar bildandet av små blodproppar som kan lossna och täppa till andra kärl (figur 1). Det godkändes av FDA 2009. Djurceller och enkla bakterier har dock använts för att producera proteinläkemedel mycket tidigare än så. Activase® (r-tPA), som produceras av celler från kinesiska hamstrar, har till exempel godkänts av FDA för behandling av stroke sedan 2001. Det första bakterieproducerade läkemedlet, Humulin (humant insulin) från Eli Lilly, har använts av miljoner, om inte miljarder, sedan 1982. I dag produceras många cancerläkemedel, t.ex. monoklonala antikroppar, av djurcellkulturer efter det att mänskliga gener införts i dessa celler. Läkemedel från GMO-djur/GMO-celler/GMO-bakterier kommer att fortsätta att utvecklas för att rädda liv.

av Xiuchun (Cindy) Tian, professor, UConn Department of Animal Science

.