Framsteg inom AAV-vektorer och genterapi

Sändningsdatum: Sedan det första beviset på en mänsklig tillämpning i början av 90-talet har området genterapi övervunnit stora bakslag och gått in i ett spännande skede av klinisk översättning och omvandling. En stor del av förtjänsten går till utvecklingen av nya vektorplattformar, särskilt rekombinanta adeno-associerade virus select rAAV.) Dessa vektorer har hög effektivitet, stabilitet och låg toxicitet. Flera rAAV-baserade genterapier har godkänts av europeiska och amerikanska myndigheter för kommersialisering, bland annat Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union för en form av barnblindhet och Zolgensma select AAV9, AveXis) för spinal muskelatrofi.

I detta aktuella GEN Keynote-webinar kommer den kända AAV-pionjären Dr Guangping Gao select UMass Medical School/redaktör, Human Gene Therapy) att diskutera principer, historia, utmaningar och framtida inriktningar för mänsklig genterapi med hjälp av AAV. Gao kommer att fokusera på framstegen när det gäller behandling av sällsynta sjukdomar och kommer att redogöra för hur AAV-kapsiderna konstrueras för att modulera målvävnadstropism, terapeutiskt genuttryck och utformning/optimering av kassetter. Dr Gao kommer också att dela med sig av exempel på utveckling av AAV-genterapi: från prekliniska studier som bevisar konceptet till den första kliniska utvärderingen på människa.

En direktsänd Q&A-session kommer att följa presentationen, vilket ger dig en chans att ställa frågor till vår expertpanel.

Om GEN KEYNOTE-webinarier:

GEN bjuder in välrenommerade experter för att föreläsa om ämnen som är av stort intresse för det biotekniska och biomedicinska samfundet. Se upp för fler GEN KEYNOTE-webinarier under 2020!

Producerat med stöd från: