Research and Treatments

Batten Disease Research and Treatment

BDSRA a finanțat 7 milioane de dolari în cercetare științifică în toate formele bolii Batten, care a mobilizat alte milioane de dolari în granturi de cercetare cu finanțare federală. În fiecare an, proiectele finanțate sunt anunțate în cadrul Conferinței noastre pentru familii și publicate pe site-ul nostru. Pentru a vedea accentul de cercetare din acest an și pentru a afla mai multe detalii despre eforturile noastre de cercetare, vizitați secțiunea de pe site-ul nostru.

Nu se cunoaște niciun tratament specific care să poată inversa simptomele oricărei forme de boală Batten. Pentru majoritatea formelor, nu există tratamente disponibile care pot încetini sau opri progresia bolii. Cu toate acestea, în 2017, FDA a aprobat o terapie de substituție enzimatică pentru boala CLN2 (deficit de TTP1) numită cerliponază alfa (Brineura), care s-a demonstrat că încetinește sau oprește progresia simptomelor.

Configurările pot fi uneori reduse sau controlate cu medicamente anticonvulsivante. Alte medicamente sunt disponibile pentru a trata anxietatea, depresia, parkinsonismul și spasticitatea. Problemele medicale suplimentare pot fi tratate în mod corespunzător pe măsură ce apar. Terapia fizică și ocupațională îi poate ajuta pe cei cu această boală să-și păstreze funcțiile cât mai mult timp posibil. Grupurile de sprijin pot ajuta copiii, adulții și familiile afectate să împărtășească preocupări și experiențe comune și să facă față simptomelor severe ale bolii.

BDSRA este implicată în multe alte aspecte, altele decât finanțarea cercetării. Facilităm progresul în domeniul cercetării științifice și al apărării prin colaborarea în cadrul comunității globale a bolii Batten pentru a crea elementele de bază care fac posibile studiile clinice și adesea servim drept Avocatul și vocea pacientului în procesul de dezvoltare a medicamentelor.

Suntem întotdeauna bucuroși să discutăm cu oricine are întrebări despre acest proces sau dacă doriți să contribuiți la programul nostru de finanțare a cercetării, vă rugăm să ne contactați oricând la [email protected].

.