Progrese în vectorii AAV și terapia genică

Data difuzării: 27 octombrie 2020
Ora: 8:00 am PT, 11:00 am ET, 17:00 CET

De la prima aplicație umană de validare a conceptului la începutul anilor ’90, domeniul terapiei genice a depășit eșecuri majore și a intrat într-o etapă interesantă de transpunere clinică și transformare. O mare parte din merite se datorează dezvoltării de noi platforme de vectori, în special a virusurilor adeno-asociate recombinante selectați rAAV). Acești vectori posedă o eficiență ridicată, stabilitate și toxicitate scăzută. Mai multe terapii genice derivate din rAAV au fost aprobate de autoritățile europene și americane în vederea comercializării, inclusiv Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union pentru o formă de orbire infantilă și Zolgensma select AAV9, AveXis) pentru atrofia musculară spinală.

În acest webinar GEN Keynote oportun, renumitul pionier AAV, Dr. Guangping Gao select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) va discuta principiile, istoria, provocările și direcțiile viitoare ale terapiei genice umane cu ajutorul AAV-urilor. Dr. Gao se va concentra pe progresele înregistrate în tratarea bolilor rare și va detalia ingineria capsidei AAV pentru a modula tropismul țesutului țintă, expresia genei terapeutice și proiectarea/optimizarea casetei. Dr. Gao va împărtăși, de asemenea, exemple de dezvoltare a terapiei genice cu AAV: de la studii preclinice de validare a conceptului la prima evaluare clinică la om.

O sesiune live Q&A va urma prezentării, oferindu-vă șansa de a adresa întrebări expertului nostru.

Despre webinarele GEN KEYNOTE:

GEN invită experți renumiți să țină prelegeri pe teme de larg interes pentru comunitatea biotehnologică și biomedicală. Căutați mai multe webinarii GEN KEYNOTE în 2020!

Produs cu sprijinul:

.