Nauka o GMO

Wiele leków farmaceutycznych w postaci złożonych białek wymaga struktur 3D, które są ważne dla ich funkcji. Komórki zwierzęce mają unikalną maszynerię do tworzenia specjalnych struktur. Genetycznie zmodyfikowane (transgeniczne, GMO) zwierzęta/komórki zwierzęce są tworzone tak, aby służyły jako „bioreaktory” do produkcji tych leków na skalę przemysłową. Produkty zwierzęce, takie jak mleko, białko jaj, krew, mocz i kokony jedwabników, zostały wykorzystane do produkcji leków złożonych, których nie można wytworzyć na drodze syntezy chemicznej. Pierwszy lek wyprodukowany przez zwierzęta GMO, antytrombina III z mleka transgenicznych kóz, zapobiega tworzeniu się małych skrzepów krwi, które mogłyby się oderwać i zatkać inne naczynia (rys. 1). Został on zatwierdzony przez FDA w 2009 roku. Komórki zwierzęce i proste bakterie były jednak wykorzystywane do produkcji leków białkowych już dużo wcześniej. Na przykład Activase® (r-tPA), produkowany przez komórki chomików chińskich, został zatwierdzony przez FDA do leczenia udaru mózgu w 2001 roku. Pierwszy lek produkowany przez bakterie, Humulin (insulina ludzka) firmy Eli Lilly jest stosowany przez miliony, jeśli nie miliardy ludzi od 1982 roku. Obecnie wiele leków na raka, takich jak terapie przeciwciałami monoklonalnymi, jest produkowanych przez hodowle komórek zwierzęcych po wprowadzeniu do nich ludzkich genów. Farmaceutyki pochodzące ze zwierząt GMO/komórek GMO/bakterii GMO będą nadal opracowywane w celu ratowania życia.

Przez Xiuchun (Cindy) Tian, profesor, Wydział Nauk o Zwierzętach UConn

.