Advances in AAV Vectors and Gene Therapy

Data emisji: October 27, 2020
Time: 8:00 am PT, 11:00 am ET, 17:00 CET

Od czasu pierwszego zastosowania proof-of-concept u ludzi we wczesnych latach ’90, dziedzina terapii genowej pokonała poważne niepowodzenia i wkroczyła w ekscytujący etap klinicznego przełożenia i transformacji. Duża w tym zasługa rozwoju nowych platform wektorowych, w szczególności rekombinowanych wirusów adeno-asocjacyjnych (rAAV). Wektory te charakteryzują się wysoką wydajnością, stabilnością i niską toksycznością. Kilka terapii genowych opartych na rAAV zostało zatwierdzonych przez władze europejskie i amerykańskie do komercjalizacji, w tym Luxturna select AAV2, związek Spark Therapeutics na pewną formę ślepoty u dzieci oraz Zolgensma select AAV9, AveXis) na rdzeniowy zanik mięśni.

W tym aktualnym webinarium GEN Keynote, uznany pionier AAV dr Guangping Gao (UMass Medical School/redaktor, Human Gene Therapy) omówi zasady, historię, wyzwania i przyszłe kierunki terapii genowej z wykorzystaniem AAV u ludzi. Dr Gao skupi się na postępach w leczeniu rzadkich chorób i przedstawi szczegóły inżynierii kapsydu AAV w celu modulowania tropizmu tkanek docelowych, ekspresji genów terapeutycznych oraz projektowania/optymalizacji kaset. Dr Gao podzieli się również przykładami rozwoju terapii genowej AAV: od badań przedklinicznych proof-of-concept do pierwszej oceny klinicznej na ludziach.

Po prezentacji odbędzie się sesja Q&A na żywo, oferująca możliwość zadawania pytań naszym ekspertom panelistom.

O webinariach GEN KEYNOTE:

GEN zaprasza uznanych ekspertów do prowadzenia wykładów na tematy będące przedmiotem szerokiego zainteresowania społeczności biotechnologicznej i biomedycznej. Szukaj więcej webinarów GEN KEYNOTE w 2020 roku!

Wyprodukowano przy wsparciu:

.