Pesquisa e Tratamento

Batten Disease Research and Treatment

>1422BDSRA financiou 7 milhões de dólares em pesquisa científica em todas as formas de doença de Batten que alavancou milhões a mais em bolsas de pesquisa financiadas pelo governo federal. A cada ano, os projetos financiados são anunciados em nossa Conferência de Família e publicados em nosso site. Para ver o foco da pesquisa deste ano e conhecer mais detalhadamente nossos esforços de pesquisa visite a seção de nosso website.

Não se conhece nenhum tratamento específico que possa reverter os sintomas de qualquer forma de doença de Batten. Para a maioria das formas, não há tratamentos disponíveis que possam retardar ou parar a progressão da doença. No entanto, em 2017 a FDA aprovou uma terapia de reposição enzimática para a doença CLN2 (deficiência de TTP1) chamada cerliponase alfa (Brineura) que demonstrou retardar ou parar a progressão dos sintomas.

As crises podem por vezes ser reduzidas ou controladas com drogas anticonvulsivantes. Outros medicamentos estão disponíveis para tratar a ansiedade, depressão, parkinsonismo e espasticidade. Problemas médicos adicionais podem ser tratados adequadamente à medida que surgem. Fisioterapia e terapia ocupacional podem ajudar aqueles com a doença a manter a função o máximo de tempo possível. Grupos de apoio podem ajudar as crianças afetadas, adultos e famílias a compartilhar preocupações e experiências comuns e a lidar com os sintomas graves da doença.

BDSRA está envolvido em muitos outros aspectos além de financiar pesquisas. Facilitamos o progresso nas áreas de pesquisa científica e advocacia colaborando na comunidade global da doença de Batten para criar os blocos de construção que tornam possíveis os ensaios clínicos e muitas vezes servimos como defensores e voz do paciente no processo de desenvolvimento do medicamento.

Estamos sempre felizes em conversar com qualquer pessoa que tenha dúvidas sobre o processo ou se você gostaria de fazer uma contribuição ao nosso programa para financiar a pesquisa, por favor entre em contato conosco em [email protected] a qualquer momento.