Wetenschap van GGO’s

Veel farmaceutische geneesmiddelen in de vorm van complexe eiwitten vereisen 3D-structuren die belangrijk zijn voor hun functies. Dierlijke cellen beschikken over de unieke machinerie om de speciale structuren te maken. Genetisch gemanipuleerde (transgene, GMO) dieren/dierlijke cellen worden gecreëerd zodat zij kunnen dienen als “bioreactoren” om deze geneesmiddelen op industriële schaal te produceren. Dierlijke producten zoals melk, eiwit, bloed, urine en cocons van zijderupsen zijn gebruikt om complexe geneesmiddelen te produceren die niet door chemische synthese kunnen worden gemaakt. Het eerste geneesmiddel dat door GGO-dieren werd geproduceerd, anti-trombine III uit de melk van transgene geiten, voorkomt de vorming van kleine bloedklonters die kunnen losraken en andere bloedvaten verstoppen (figuur 1). Het werd in 2009 door de FDA goedgekeurd. Dierlijke cellen en eenvoudige bacteriën zijn echter al veel eerder gebruikt om eiwitgeneesmiddelen te produceren. Activase® (r-tPA) bijvoorbeeld, geproduceerd door cellen van Chinese hamsters, werd sinds 2001 door de FDA goedgekeurd voor de behandeling van beroertes. Het eerste door bacteriën geproduceerde geneesmiddel, Humulin (menselijke insuline) van Eli Lilly, wordt al sinds 1982 door miljoenen, zo niet miljarden mensen gebruikt. Tegenwoordig worden veel geneesmiddelen tegen kanker, zoals monoklonale antilichamen, geproduceerd door dierlijke celculturen nadat menselijke genen in deze cellen zijn ingebracht. Geneesmiddelen uit GGO-dieren/G GGO-cellen/G GGO-bacteriën zullen verder worden ontwikkeld om levens te redden.

Door Xiuchun (Cindy) Tian, hoogleraar, UConn-afdeling Dierwetenschappen