Vooruitgang in AAV-vectoren en gentherapie

Uitzenddatum: October 27, 2020
Time: 8:00 am PT, 11:00 am ET, 17:00 CET

Sinds de eerste proof-of-concept toepassing bij mensen in het begin van de jaren ’90, heeft het gebied van gentherapie grote tegenslagen overwonnen en is het een opwindende fase van klinische vertaling en transformatie ingegaan. Dit is voor een groot deel te danken aan de ontwikkeling van nieuwe vectoren, met name recombinante adeno-geassocieerde virussen (select rAAV). Deze vectoren bezitten een hoge efficiëntie, stabiliteit en lage toxiciteit. Verschillende van rAAV afgeleide gentherapieën zijn door de Europese en Amerikaanse autoriteiten goedgekeurd voor commercialisering, waaronder Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union voor een vorm van blindheid bij kinderen en Zolgensma select AAV9, AveXis) voor spinale musculaire atrofie.

In dit tijdige GEN Keynote webinar zal de gerenommeerde AAV pionier Dr. Guangping Gao select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) de principes, geschiedenis, uitdagingen en toekomstige richtingen van menselijke gentherapie met behulp van AAVs bespreken. Dr. Gao zal zich toespitsen op de vooruitgang in de behandeling van zeldzame ziekten en details geven over AAV capsid engineering om doelweefseltroperisme, therapeutische genexpressie, en cassetteontwerp/optimalisatie te moduleren. Dr. Gao zal ook voorbeelden geven van de ontwikkeling van AAV-gentherapie: van proof-of-concept preklinische studies tot first-in-human klinische evaluatie.

Een live Q&A sessie zal volgen op de presentatie, zodat u de kans krijgt om vragen te stellen aan onze deskundige panelleden.

Over GEN KEYNOTE webinars:

GEN nodigt gerenommeerde experts uit om lezingen te geven over onderwerpen die van breed belang zijn voor de biotechnologische en biomedische gemeenschap. Kijk uit naar meer GEN KEYNOTE webinars in 2020!

Geproduceerd met steun van: