Science of GMOs

複雑なタンパク質の形をした医薬品の多くは、その機能にとって重要な3次元構造を必要とします。 動物細胞は特殊な構造を作るためのユニークな機械を持っています。 遺伝子組み換え（トランスジェニック、GMO）動物/動物細胞は、これらの医薬品を工業規模で生産するための「バイオリアクター」として機能するように作成されています。 牛乳、卵白、血液、尿、カイコの繭などの動物性産物は、化学合成では作れない複雑な薬物を生産するために使われてきた。 遺伝子組み換え動物から作られた最初の薬、遺伝子組み換えヤギの乳から作られた抗トロンビンIIIは、小さな血栓ができるのを防ぎ、それが破れて他の血管を詰まらせてしまうのを防ぐ（図1）。 2009年にFDAから承認された。 しかし、動物細胞や単純な細菌は、それよりずっと以前からタンパク質医薬品の生産に利用されてきた。 例えば、チャイニーズハムスターの細胞から生産されたActivase®（r-tPA）は、2001年から脳卒中治療薬としてFDAに承認されている。 細菌によって生産された最初の医薬品であるイーライリリーのHumulin（ヒトインスリン）は、1982年以来、何十億とは言わないまでも何百万人もの人々に使用されている。 今日、モノクローナル抗体治療薬などの多くの抗がん剤は、ヒトの遺伝子を導入した後、動物細胞培養によって生産されています。 遺伝子組み換え動物/遺伝子組み換え細胞/遺伝子組み換えバクテリアからの医薬品は、命を救うために今後も開発され続けるでしょう

By Xiuchun (Cindy) Tian, Professor, UConn Department of Animal Science

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