AAVベクターと遺伝子治療の進歩
On 9月 29, 2021 by admin放送日時。 2020年10月27日
時間：日本時間午前8時、米国東部時間午前11時、中央ヨーロッパ時間午前17時
90年代前半に最初の概念実証のヒトへの応用が行われて以来、遺伝子治療の分野は大きな後退を乗り越え、臨床応用と変革の刺激的な段階に入っています。 その背景には、新しいベクタープラットフォーム、特に組換えアデノ随伴ウイルス(rAAV)の発達がある。 このベクターは高い効率性と安定性を持ち、毒性も低い。 rAAV由来の遺伝子治療は、小児失明症治療薬Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics unionや脊髄性筋萎縮症治療薬Zolgensma select AAV9, AveXisなど欧米の当局から商品化の承認を得ているものが複数あります。
このタイムリーなGEN基調ウェビナーでは、AAVのパイオニアとして知られる高光平博士（UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy）が、AAVを用いたヒト遺伝子治療の原理、歴史、課題、将来の方向性について説明します。 高博士は、希少疾患の治療における進歩に焦点を当て、標的組織向性、治療用遺伝子発現、カセットデザイン/最適化を調節するためのAAVキャプシド工学について詳しく説明します。
プレゼンテーションの後には、ライブのQ&Aセッションがあり、専門家のパネリストに質問を投げかけることができます。
GENキーノートウェビナーについて：
GENでは、バイオテクノロジーおよび生物医学コミュニティにとって幅広い関心のあるテーマについて有名専門家を招いて講義を行っています。 2020年のGEN KEYNOTEウェビナーもお楽しみに！
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