Scienza degli OGM

Molti farmaci sotto forma di proteine complesse richiedono strutture 3D che sono importanti per le loro funzioni. Le cellule animali hanno il macchinario unico per fare le strutture speciali. Vengono creati animali/cellule animali geneticamente modificati (transgenici, OGM) che servono come “bioreattori” per produrre questi farmaci su scala industriale. Prodotti animali come il latte, l’albume, il sangue, l’urina e i bozzoli dei bachi da seta sono stati usati per produrre farmaci complessi che non possono essere fatti per sintesi chimica. Il primo farmaco prodotto da animali OGM, l’antitrombina III dal latte di capre transgeniche, previene la formazione di piccoli coaguli di sangue che potrebbero staccarsi e tappare altri vasi (Figura 1). È stato approvato dalla FDA nel 2009. Cellule animali e semplici batteri, tuttavia, sono stati usati per produrre farmaci proteici molto prima. Per esempio, Activase® (r-tPA), prodotto da cellule di criceti cinesi, è stato approvato dalla FDA per trattare l’ictus dal 2001. Il primo farmaco prodotto da batteri, Humulin (insulina umana) di Eli Lilly è stato usato da milioni, se non miliardi, dal 1982. Oggi, molti farmaci contro il cancro, come i terapeutici anticorpi monoclonali, sono prodotti da colture di cellule animali dopo che i geni umani sono stati introdotti in queste cellule. I prodotti farmaceutici da animali OGM/Cellule OGM/Batteri OGM continueranno ad essere sviluppati per salvare vite umane.

Di Xiuchun (Cindy) Tian, Professore, Dipartimento di Scienze Animali della UConn