Ricerca e Trattamenti

Ricerca e Trattamento della Malattia di Batten

BDSRA ha finanziato 7 milioni di dollari in ricerca scientifica su tutte le forme di malattia di Batten che ha fatto leva su altri milioni in sovvenzioni di ricerca finanziate a livello federale. Ogni anno, i progetti finanziati sono annunciati alla nostra Conferenza delle Famiglie e pubblicati sul nostro sito web. Per vedere il focus della ricerca di quest’anno e per conoscere i nostri sforzi di ricerca in modo più dettagliato, visitate la sezione del nostro sito web.

Non si conosce alcun trattamento specifico che possa invertire i sintomi di qualsiasi forma di malattia di Batten. Per la maggior parte delle forme, non ci sono trattamenti disponibili che possono rallentare o fermare la progressione della malattia. Tuttavia, nel 2017 la FDA ha approvato una terapia enzimatica sostitutiva per la malattia CLN2 (carenza di TTP1) chiamata cerliponase alfa (Brineura) che ha dimostrato di rallentare o arrestare la progressione dei sintomi.

Le crisi possono talvolta essere ridotte o controllate con farmaci anticonvulsivanti. Altri farmaci sono disponibili per trattare l’ansia, la depressione, il parkinsonismo e la spasticità. Ulteriori problemi medici possono essere trattati in modo appropriato quando si presentano. La terapia fisica e occupazionale può aiutare le persone affette dalla malattia a mantenere la funzionalità il più a lungo possibile. I gruppi di sostegno possono aiutare i bambini, gli adulti e le famiglie colpite a condividere preoccupazioni ed esperienze comuni e ad affrontare i gravi sintomi della malattia.

BDSRA è coinvolta in molti altri aspetti oltre al finanziamento della ricerca. Facilitiamo il progresso nelle aree della ricerca scientifica e dell’advocacy collaborando nella comunità globale della malattia di Batten per creare i mattoni che rendono possibili gli studi clinici e spesso serviamo come avvocato e voce del paziente nel processo di sviluppo dei farmaci.

Siamo sempre felici di parlare con chiunque abbia domande sul processo o se volete dare un contributo al nostro programma per finanziare la ricerca, contattateci a [email protected] in qualsiasi momento.