Progressi nei vettori AAV e nella terapia genica

Data di trasmissione: October 27, 2020
Time: 8:00 am PT, 11:00 am ET, 17:00 CET

Dalla prima applicazione umana proof-of-concept nei primi anni ’90, il campo della terapia genica ha superato importanti battute d’arresto ed è entrato in una fase entusiasmante di traduzione e trasformazione clinica. Gran parte del merito va allo sviluppo di nuove piattaforme vettoriali, in particolare virus ricombinanti adeno-associati selezionati rAAV.) Questi vettori possiedono alta efficienza, stabilità e bassa tossicità. Diverse terapie geniche derivate da rAAV sono state approvate dalle autorità europee e statunitensi per la commercializzazione, tra cui Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union per una forma di cecità infantile e Zolgensma select AAV9, AveXis) per l’atrofia muscolare spinale.

In questo tempestivo webinar GEN Keynote, il famoso pioniere AAV Dr. Guangping Gao seleziona UMass Medical School/editore, Human Gene Therapy) discuterà i principi, la storia, le sfide e le direzioni future della terapia genica umana utilizzando AAV. Il dottor Gao si concentrerà sui progressi nel trattamento delle malattie rare e dettaglierà l’ingegneria del capside AAV per modulare il tropismo del tessuto bersaglio, l’espressione del gene terapeutico e la progettazione/ottimizzazione della cassetta. Gao condividerà anche esempi di sviluppo della terapia genica AAV: dagli studi preclinici di proof-of-concept alla valutazione clinica first-in-human.

Una sessione Q&A dal vivo seguirà la presentazione, offrendovi la possibilità di porre domande al nostro esperto panelist.

A proposito dei webinar GEN KEYNOTE:

GEN invita esperti di fama a tenere conferenze su argomenti di grande interesse per la comunità biotecnologica e biomedica. Cercate altri webinar GEN KEYNOTE nel 2020!

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