Mese della consapevolezza del mieloma

La policitemia vera (PV) è una malattia cronica: Non è curabile, ma di solito può essere gestita efficacemente per periodi molto lunghi. L’obiettivo della terapia è di ridurre il rischio di trombosi e di alleviare i sintomi abbassando il numero di cellule del sangue in più.

Molte opzioni di trattamento sono progettate per gestire la PV abbassando i livelli di ematocrito sotto il 45%. Obiettivi di ematocrito più bassi sono stati proposti per le donne (42%), ma i ricercatori stanno ancora studiando questa raccomandazione. Un’attenta supervisione e terapia medica è importante per mantenere la concentrazione di ematocrito a livelli normali.

Trattamento per i pazienti a basso rischio

I pazienti sono generalmente considerati a basso rischio se:

• hanno meno di 60 anni, e
• non hanno una storia di trombosi

Il trattamento può includere:

• Aspirina a basso dosaggio
• Flebotomia

Trattamento per pazienti ad alto rischio

I pazienti sono generalmente considerati ad alto rischio se:

• Hanno 60 anni o più, o
• Hanno una storia di trombosi

Il trattamento può includere:

• Aspirina a basso dosaggio
• Flebotomia
• Medicazione per ridurre il numero di cellule del sangue (farmaco “citoriduttivo”)

Aspirina a basso dosaggio

L’aspirina a basso dosaggio può ridurre il rischio di coaguli di sangue. L’aspirina a basso dosaggio aiuta a prevenire che le piastrine si attacchino insieme, rendendo meno probabile la formazione di coaguli di sangue. Gli effetti collaterali più comuni dell’aspirina sono il mal di stomaco e il bruciore di stomaco.

Flebotomia terapeutica

La maggior parte dei pazienti con FV hanno il loro sangue prelevato a intervalli regolari. Il sangue viene rimosso dalla vena in un modo che è simile alla donazione di sangue. La flebotomia riduce il numero di cellule del sangue e diminuisce il volume del sangue. Dopo la flebotomia, il sangue è più sottile e ha meno probabilità di causare “fanghi”, quando i globuli rossi si ammassano lungo le pareti dei vasi sanguigni. L’effetto immediato della flebotomia è la diminuzione di alcuni sintomi come mal di testa, ronzio nelle orecchie e vertigini. Alla fine, tuttavia, la flebotomia provocherà una carenza di ferro.

Farmaci per ridurre il numero di cellule del sangue

Ai pazienti con PV ad alto rischio possono essere prescritti farmaci citoriduttivi per ridurre il numero di cellule del sangue. Questi farmaci possono includere uno qualsiasi o una combinazione dei farmaci elencati di seguito

• Idrossiurea (Hydrea®)
• Interferone alfa (Intron® A e Roferon®-A ), e preparazioni a rilascio prolungato di questi chiamati PEG-Intron® (e Pegasys® )
• Ruxolitinib (Jakafi®)
• Busulfan (Myleran®) e Chlorambucil (Leukeran®)

Trattamenti per ridurre il prurito

Un sintomo fastidioso che si presenta in molti pazienti con PV è il prurito alla pelle (“prurito”). Le opzioni di trattamento includono:

• Bagnarsi meno frequentemente.
• Bagnarsi o fare la doccia in acqua fresca e usare un sapone delicato.
• Evitare vasche calde, idromassaggi riscaldati e docce o bagni caldi.
• Mantenete la pelle ben idratata con una lozione e cercate di non grattarla perché questo può danneggiare la pelle.
• Gli antistaminici come la difenidramina (Benadryl®) possono aiutare il prurito che non va via.
• Terapia della luce (fototerapia) utilizzando un farmaco chiamato psoralene combinato con la luce ultravioletta A (UVA).

Sperimentazioni cliniche

Partecipare ad una sperimentazione clinica può essere la migliore scelta di trattamento per alcuni pazienti con PV. La partecipazione dei pazienti agli studi clinici è importante per lo sviluppo di nuovi e più efficaci trattamenti per la PV e può fornire ai pazienti ulteriori opzioni di trattamento.

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Ci sono trial clinici per i pazienti di nuova diagnosi, per i pazienti con malattia avanzata, e per i pazienti che sono intolleranti o resistenti ai loro farmaci attuali. A volte, una sperimentazione clinica è l’opzione migliore per un paziente. Alcuni farmaci sotto studio includono:

• Peginterferon alfa-2a (Pegasys®)-In passato, l’uso dell’interferone è stato limitato perché non era ben tollerato dai pazienti. Molto interesse, tuttavia, risiede nella capacità dell’interferone di indurre una risposta molecolare in alcuni pazienti. Una risposta molecolare si verifica nei pazienti con PV quando c’è una riduzione del numero di cellule con la mutazione anomala del gene JAK2. Nuove formulazioni di interferone che possono essere efficaci nel raggiungere una remissione molecolare con meno effetti collaterali sono attualmente allo studio.
• Givinostat-Givinostat è un inibitore dell’istone deacetilasi (HDAC). Gli inibitori HDAC sono sostanze che causano cambiamenti chimici che impediscono alle cellule anormali di crescere o dividersi. I ricercatori stanno studiando se il givinostat è un efficace trattamento di seconda linea per i pazienti che sono intolleranti o refrattari all’idrossiurea. I ricercatori stanno anche cercando di combinare il givinostat con l’idrossiurea a basso dosaggio.
• Idasanutlin (RG7388)- Questo è un inibitore orale di MDM2 che blocca specifiche interazioni proteiche, e questa inibizione provoca l’upregolazione del percorso p53. Questo è un meccanismo importante per indurre la morte cellulare programmata (chiamata “apoptosi”) nelle cellule PV.

Pianificazione del trattamento

Le decisioni sul trattamento si basano sul rischio del paziente per le complicazioni della coagulazione (trombosi). I due principali fattori di rischio per la trombosi sono:

• Uno o più coaguli precedenti
• Età 60 anni o più

La situazione medica di ogni paziente è diversa e dovrebbe essere valutata individualmente da un ematologo-oncologo. Mentre sviluppi un piano di trattamento con il tuo medico, è importante discutere:

• I risultati che puoi aspettarti dal trattamento
• Potenziali effetti collaterali
• Tutte le opzioni di trattamento, compresi i trattamenti in fase di studio negli studi clinici

Potresti trovare utile portare una persona cara con te alle visite del tuo medico per supporto e per prendere nota e fare domande di controllo. È una buona idea preparare le domande che vorresti fare quando vai dal tuo medico. Puoi anche registrare le tue conversazioni con il tuo medico e ascoltarle più attentamente quando torni a casa.

Per scaricare liste di domande suggerite da porre ai tuoi operatori sanitari, clicca qui.