Mi az RNS?

Kezdjük az alapokkal. A dezoxiribonukleinsav (DNS) egy olyan molekula, amelyet már ismerhetsz; ez tartalmazza a genetikai kódunkat, az élet tervrajzát. Ez az alapvető molekula az alapja a “biológia központi dogmájának”, vagyis az élet működéséhez szükséges eseménysorozatnak. A DNS egy hosszú, kettős szálú, bázisokból álló molekula, amely a sejtmagban található. E bázisok sorrendje határozza meg a genetikai tervrajzot, hasonlóan ahhoz, ahogyan az ábécé betűinek sorrendje alapján szavakat alkotunk. A DNS “szavai” három betű (vagy bázis) hosszúak, és ezek a szavak kifejezetten a géneket kódolják, amelyek a sejt nyelvén a fehérjék előállításának tervét jelentik.

Ezeknek a tervrajzoknak az “olvasásához” a kettős héjú DNS-t felbontják, hogy felfedjék az egyes szálakat, és egy enzim lefordítja őket egy mozgó, köztes üzenetté, az úgynevezett ribonukleinsavvá (RNS). Ezt a köztes üzenetet hírvivő RNS-nek (mRNS) nevezik, és ez hordozza a fehérjék előállításához szükséges utasításokat. Az mRNS ezután a sejtmagon kívülre, a fehérjék előállításáért felelős molekuláris gépezethez, a riboszómához kerül. Itt a riboszóma egy másik hárombetűs szóval fordítja le az mRNS-t; minden három bázispár egy meghatározott építőelemet, az úgynevezett aminosavat jelöl (amelyből 20 van), hogy létrehozzon egy polipeptidláncot, amely végül fehérjévé válik. A riboszóma három lépésben állítja össze a fehérjét – a beindítás során, az első lépésben a transzfer-RNS (tRNS) elhozza a riboszómához a hárombetűs kód által kijelölt specifikus aminosavat. A második lépésben, az elongációban az egyes aminosavak egymás után peptidkötésekkel kapcsolódnak össze, polipeptidláncot alkotva. Az egyes aminosavak sorrendje döntő fontosságú a leendő fehérje funkcionalitása szempontjából; egy-egy aminosav hozzáadásában elkövetett hiba betegséget eredményezhet. Végül a termináció során az elkészült polipeptidlánc leválik a riboszómáról, és a végleges fehérjeállapotba hajtódik. A fehérjékre a test szöveteinek és szerveinek felépítéséhez, működéséhez és szabályozásához van szükség; funkciójuk látszólag végtelen.

A 20. század második felében úgy gondoltuk, hogy az RNS elsődleges szerepe a DNS és a fehérje közötti közvetítő szerep, ahogyan azt fentebb leírtuk. Az elmúlt három évtizedben ezek a régóta fennálló hiedelmek megdőltek. Bámulatos felfedezéseknek lehettünk tanúi az RNS biológiájával kapcsolatban, amelyek közül sok a saját laboratóriumainkból származik itt az RTI-ben. 1998-ban Andrew Fire és az RTI munkatársa, Craig Mello felfedezte az RNS-interferenciát (RNSi), amelyben a kettős szálú RNS képes megtalálni és kikapcsolni bizonyos géneket bizonyos szekvenciák (a “szavak” sorrendje) alapján. Ezért 2006-ban Nobel-díjat kaptak! Ha többet szeretne megtudni az RNAi-ről és arról, hogyan fejlesztjük ezt az eszközt terápiás platformmá, kérjük, tekintse meg a következőket: Mi az RNAi?

.