Kutatás és kezelések

Batten-kór kutatás és kezelés

A BDSRA 7 millió dollárral támogatott tudományos kutatást a Batten-kór minden formájára vonatkozóan, amely további milliókat mozgósított szövetségi finanszírozású kutatási támogatásokban. A finanszírozott projekteket minden évben a Családi Konferenciánkon jelentjük be, és közzétesszük a honlapunkon. Az idei év kutatási fókuszának megtekintéséhez és a kutatási erőfeszítéseink részletesebb megismeréséhez látogasson el honlapunk erre a szakaszára.

Nincs olyan specifikus kezelés, amely a Batten-kór bármely formájának tüneteit visszafordíthatná. A legtöbb forma esetében nem áll rendelkezésre olyan kezelés, amely lassítaná vagy megállítaná a betegség előrehaladását. Az FDA azonban 2017-ben engedélyezte a CLN2 betegség (TTP1-hiány) esetében a cerliponáz alfa (Brineura) nevű enzimpótló terápiát, amelyről kimutatták, hogy lassítja vagy megállítja a tünetek progresszióját.

A rohamok néha görcsoldó gyógyszerekkel csökkenthetők vagy kontrollálhatók. Egyéb gyógyszerek állnak rendelkezésre a szorongás, a depresszió, a parkinsonizmus és a spaszticitás kezelésére. A további orvosi problémák felmerülésükkor megfelelően kezelhetők. A fizikoterápia és a foglalkozásterápia segíthet a betegségben szenvedőknek abban, hogy minél tovább megőrizzék funkcióikat. A támogató csoportok segíthetnek az érintett gyermekeknek, felnőtteknek és családoknak megosztani közös gondjaikat és tapasztalataikat, és megbirkózni a betegség súlyos tüneteivel.

A BDSRA a kutatás finanszírozásán kívül számos más területen is részt vesz. Elősegítjük az előrelépést a tudományos kutatás és az érdekérvényesítés területén azáltal, hogy együttműködünk a globális Batten-kór közösségben a klinikai vizsgálatokat lehetővé tevő építőelemek létrehozásában, és gyakran a betegek szószólójaként és hangjaként szolgálunk a gyógyszerfejlesztési folyamatban.

Mindig szívesen beszélgetünk bárkivel, akinek kérdése van a folyamattal kapcsolatban, vagy ha szeretne hozzájárulni a kutatás finanszírozását célzó programunkhoz, kérjük, bármikor vegye fel velünk a kapcsolatot a [email protected] címen.