Advances in AAV Vectors and Gene Therapy
On szeptember 29, 2021 by adminBroadcast Date: ET, 17:00 CET
A ’90-es évek eleji első humán alkalmazás óta a génterápia jelentős visszaeséseken van túl, és a klinikai átültetés és átalakulás izgalmas szakaszába lépett. Ennek nagy része az új vektorplatformok, különösen a rekombináns adeno-asszociált vírusok (rAAV) kifejlesztésének köszönhető. Ezek a vektorok nagy hatékonysággal, stabilitással és alacsony toxicitással rendelkeznek. Az európai és az amerikai hatóságok több rAAV-ból származó génterápiát hagytak jóvá kereskedelmi forgalomba hozatalra, köztük a Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union a gyermekkori vakság egy formájára és a Zolgensma select AAV9, AveXis) a gerincvelői izomsorvadásra.
Ebben az időszerű GEN Keynote webináriumban a neves AAV-pionír, Dr. Guangping Gao select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) megvitatja az AAV-okkal végzett humán génterápia elveit, történetét, kihívásait és jövőbeli irányait. Dr. Gao a ritka betegségek kezelésében elért eredményekre fog összpontosítani, és részletesen ismerteti az AAV-kapszid-technológiát a célszöveti tropizmus, a terápiás génexpresszió és a kazetták tervezése/optimalizálása érdekében. Dr. Gao az AAV-génterápia fejlesztésének példáit is megosztja: a preklinikai vizsgálatoktól az első emberen végzett klinikai értékelésig.
Az előadást élő Q&A szekció követi, amely lehetőséget ad arra, hogy kérdéseket tegyen fel szakértőnknek.
A GEN KEYNOTE webináriumokról:
A GEN neves szakértőket hív meg előadásokat tartani a biotechnológiai és orvosbiológiai közösséget széles körben érdeklő témákról. További GEN KEYNOTE webináriumok 2020-ban!
Az alábbi szervezetek támogatásával készült:
Vélemény, hozzászólás?