Avancées dans les vecteurs AAV et la thérapie génique

Date de diffusion : 27 octobre 2020
Heure : 8h00 PT, 11h00 ET, 17h00 CET

Depuis la première application humaine de preuve de concept au début des années 90, le domaine de la thérapie génique a surmonté des revers majeurs et est entré dans une étape passionnante de traduction et de transformation cliniques. Le mérite en revient en grande partie au développement de nouvelles plateformes de vecteurs, en particulier les virus adéno-associés recombinants (rAAV). Ces vecteurs sont très efficaces, stables et peu toxiques. Plusieurs thérapies géniques dérivées de rAAV ont été approuvées par les autorités européennes et américaines en vue de leur commercialisation, notamment Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union pour une forme de cécité infantile et Zolgensma select AAV9, AveXis) pour l’atrophie musculaire spinale.

Dans ce webinaire GEN Keynote opportun, le célèbre pionnier de l’AAV, le Dr Guangping Gao select UMass Medical School/éditeur, Human Gene Therapy) discutera des principes, de l’histoire, des défis et des orientations futures de la thérapie génique humaine utilisant les AAV. Le Dr Gao se concentrera sur les progrès réalisés dans le traitement des maladies rares et détaillera l’ingénierie de la capside des AAV pour moduler le tropisme des tissus cibles, l’expression des gènes thérapeutiques et la conception/optimisation des cassettes. Le Dr Gao partagera également des exemples de développement de la thérapie génique AAV : des études précliniques de preuve de concept à la première évaluation clinique chez l’homme.

Une session de Q&A en direct suivra la présentation, vous offrant une chance de poser des questions à notre panéliste expert.

A propos des webinaires GEN KEYNOTE :

GEN invite des experts renommés à donner des conférences sur des sujets d’intérêt général pour la communauté biotechnologique et biomédicale. Recherchez d’autres webinaires GEN KEYNOTE en 2020 !

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