Tutkimus ja hoidot

Battenin tautien tutkimus ja hoito

BDSRA on rahoittanut 7 miljoonalla dollarilla tieteellistä tutkimusta Battenin taudin kaikissa muodoissa, mikä on kerännyt miljoonia lisää liittovaltion rahoittamia tutkimusavustuksia. Joka vuosi rahoitetut hankkeet julkistetaan perhekonferenssissamme ja julkaistaan verkkosivustollamme. Voit tutustua tämän vuoden tutkimuskohteisiin ja tutustua tutkimustoimintaamme yksityiskohtaisemmin verkkosivujemme osiossa.

Ei tiedetä mitään erityistä hoitoa, joka voisi kumota minkään Battenin taudin muodon oireet. Useimpiin taudin muotoihin ei ole saatavilla hoitoja, jotka voisivat hidastaa tai pysäyttää taudin etenemisen. FDA hyväksyi kuitenkin vuonna 2017 CLN2-tautiin (TTP1-puutos) tarkoitetun entsyymikorvaushoidon nimeltä cerliponase alfa (Brineura), jonka on osoitettu hidastavan tai pysäyttävän oireiden etenemisen.

Kohtauksia voidaan joskus vähentää tai hallita kouristuslääkkeillä. Muita lääkkeitä on saatavilla ahdistuksen, masennuksen, parkinsonismin ja spastisuuden hoitoon. Muita lääketieteellisiä ongelmia voidaan hoitaa asianmukaisesti niiden ilmaantuessa. Fysio- ja toimintaterapia voi auttaa tautia sairastavia säilyttämään toimintakykynsä mahdollisimman pitkään. Tukiryhmät voivat auttaa sairastuneita lapsia, aikuisia ja perheitä jakamaan yhteisiä huolenaiheita ja kokemuksia sekä selviytymään taudin vakavista oireista.

BDSRA on mukana monissa muissakin asioissa kuin tutkimuksen rahoittamisessa. Edistämme edistystä tieteellisen tutkimuksen ja edunvalvonnan aloilla tekemällä yhteistyötä maailmanlaajuisessa Battenin tautiyhteisössä luodaksemme rakennuspalikoita, jotka mahdollistavat kliiniset tutkimukset, ja toimimme usein potilaan puolestapuhujana ja äänitorvena lääkekehitysprosessissa.

Olemme aina mielellämme valmiita keskustelemaan kenelle tahansa, jolla on kysyttävää tästä prosessista, tai jos haluatte antaa panoksenne tutkimusten rahoittamiseen tähtäävään ohjelmaamme, ottakaa yhteyttä meihin osoitteessa [email protected] milloin tahansa.