Muuntogeenisten organismien tiede

Monet monimutkaisten proteiinien muodossa olevat lääkeaineet vaativat 3D-rakenteita, jotka ovat tärkeitä niiden toiminnan kannalta. Eläinsoluilla on ainutlaatuinen koneisto erikoisrakenteiden valmistamiseen. Geneettisesti muunnettuja (siirtogeenisiä, GMO) eläimiä/eläinsoluja luodaan niin, että ne toimivat ”bioreaktoreina” näiden lääkkeiden tuottamiseksi teollisessa mittakaavassa. Eläintuotteita, kuten maitoa, kananmunan valkuaista, verta, virtsaa ja silkkimadon koteloita, on käytetty tuottamaan monimutkaisia lääkkeitä, joita ei voida valmistaa kemiallisella synteesillä. Ensimmäinen muuntogeenisten eläinten tuottama lääke, siirtogeenisten vuohien maidosta saatu trombiinivasta-aine III, estää pienten verihyytymien muodostumista, jotka voivat irrota ja tukkia muita verisuonia (kuva 1). FDA hyväksyi sen vuonna 2009. Eläinsoluja ja yksinkertaisia bakteereja on kuitenkin käytetty proteiinilääkkeiden tuottamiseen jo paljon aikaisemmin. Esimerkiksi Activase® (r-tPA), jota tuotetaan kiinalaisista hamstereista saaduista soluista, on saanut FDA:n hyväksynnän aivohalvauksen hoitoon vuodesta 2001 lähtien. Ensimmäistä bakteerien tuottamaa lääkettä, Eli Lillyn valmistamaa Humulinia (ihmisinsuliinia) ovat käyttäneet miljoonat, ellei jopa miljardit ihmiset vuodesta 1982 lähtien. Nykyään monet syöpälääkkeet, kuten monoklonaaliset vasta-ainelääkkeet, tuotetaan eläinsoluviljelmillä sen jälkeen, kun näihin soluihin on lisätty ihmisen geenejä. GMO-eläimistä/GMO-soluista/GMO-bakteereista peräisin olevia lääkkeitä kehitetään edelleen ihmishenkien pelastamiseksi.

Tekijä Xiuchun (Cindy) Tian, professori, UConnin eläintieteen laitos

.