Advances in AAV Vectors and Gene Therapy

Broadcast Date: ET, 17:00 CET

Sen jälkeen, kun ensimmäinen todisteellinen ihmissovellus tehtiin 90-luvun alussa, geeniterapia-ala on päässyt yli suurista takaiskuista ja siirtynyt jännittävään kliinisen translaation ja muutoksen vaiheeseen. Suuri osa tästä on uusien vektorialustojen, erityisesti rekombinanttisten adeno-assosioituneiden virusten (rAAV) kehittämisen ansiota. Nämä vektorit ovat erittäin tehokkaita, vakaita ja vähätoksisia. Euroopan ja Yhdysvaltojen viranomaiset ovat hyväksyneet kaupallistettavaksi useita rAAV:stä peräisin olevia geenihoitoja, kuten Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union lapsuusiän sokeutta vastaan ja Zolgensma select AAV9, AveXis) selkäydinlihasatrofiaa vastaan.

Tässä ajankohtaisessa GEN Keynote -webinaarissa tunnettu AAV:n edelläkävijä tohtori Guangping Gao select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) keskustelee AAV:ia käyttävän ihmisen geeniterapian periaatteista, historiasta, haasteista ja tulevaisuuden suunnista. Tohtori Gao keskittyy harvinaisten sairauksien hoidossa saavutettuun edistykseen ja kertoo yksityiskohtaisesti AAV-kapsidien suunnittelusta kohdekudostrooppisuuden, terapeuttisen geeniekspression ja kasettien suunnittelun/optimoinnin muokkaamiseksi. Tohtori Gao kertoo myös esimerkkejä AAV-geeniterapian kehityksestä: prekliinisistä tutkimuksista ensimmäiseen kliiniseen arviointiin.

Live Q&A-sessio seuraa esitystä, ja sinulla on mahdollisuus esittää kysymyksiä asiantuntijapaneelillemme.

Tietoa GEN KEYNOTE -verkkoseminaareista:

GEN kutsuu tunnettuja asiantuntijoita luennoimaan aiheista, jotka kiinnostavat laajalti bioteknologia- ja biolääketieteellistä yhteisöä. Lisää GEN KEYNOTE -webinaareja on luvassa vuonna 2020!

Tuotettu seuraavien tahojen tuella:

.