La ciencia de los transgénicos

Muchos fármacos en forma de proteínas complejas requieren estructuras tridimensionales que son importantes para sus funciones. Las células animales tienen la maquinaria única para fabricar las estructuras especiales. Se crean animales/células animales modificados genéticamente (transgénicos, OGM) para que sirvan de «biorreactores» para producir estos fármacos a escala industrial. Se han utilizado productos animales como la leche, la clara de huevo, la sangre, la orina y los capullos de los gusanos de seda para producir fármacos complejos que no pueden fabricarse por síntesis química. El primer fármaco producido por animales transgénicos, la antitrombina III procedente de la leche de cabras transgénicas, previene la formación de pequeños coágulos de sangre que podrían desprenderse y taponar otros vasos (Figura 1). Fue aprobado por la FDA en 2009. Sin embargo, las células animales y las bacterias simples se han utilizado para producir fármacos proteicos mucho antes. Por ejemplo, Activase® (r-tPA), producido por células de hámsteres chinos, fue aprobado por la FDA para tratar el ictus desde 2001. El primer fármaco producido por bacterias, Humulin (insulina humana) de Eli Lilly, ha sido utilizado por millones de personas, si no por miles, desde 1982. Hoy en día, muchos fármacos contra el cáncer, como las terapias de anticuerpos monoclonales, se producen mediante cultivos de células animales después de introducir genes humanos en estas células. Se seguirán desarrollando productos farmacéuticos a partir de animales OMG/células OMG/bacterias OMG para salvar vidas.

Por Xiuchun (Cindy) Tian, profesora del Departamento de Ciencia Animal de la UConn