Avances en vectores AAV y terapia génica

Fecha de emisión: 27 de octubre de 2020
Hora: 8:00 am PT, 11:00 am ET, 17:00 CET

Desde la primera prueba de concepto en humanos a principios de los 90, el campo de la terapia génica ha superado importantes contratiempos y ha entrado en una emocionante etapa de traducción y transformación clínica. Gran parte del mérito se debe al desarrollo de nuevas plataformas de vectores, en particular los virus adeno-asociados recombinantes (rAAV). Estos vectores poseen una gran eficacia, estabilidad y baja toxicidad. Las autoridades europeas y estadounidenses han aprobado la comercialización de varias terapias génicas derivadas del rAAV, como Luxturna select AAV2, unión de Spark Therapeutics para una forma de ceguera infantil y Zolgensma select AAV9, AveXis) para la atrofia muscular espinal.

En este oportuno seminario web de GEN Keynote, el renombrado Dr. Guangping Gao, pionero de AAV select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) discutirá los principios, la historia, los desafíos y las direcciones futuras de la terapia génica humana usando AAVs. El Dr. Gao se centrará en los avances en el tratamiento de enfermedades raras y detallará la ingeniería de la cápside del AAV para modular el tropismo del tejido diana, la expresión del gen terapéutico y el diseño/optimización del casete. El Dr. Gao también compartirá ejemplos del desarrollo de la terapia génica con AAV: desde los estudios preclínicos de prueba de concepto hasta la primera evaluación clínica en humanos.

Una sesión de preguntas en directo&seguirá a la presentación, ofreciéndole la oportunidad de plantear preguntas a nuestro panel de expertos.

Acerca de los seminarios web GEN KEYNOTE:

GEN invita a expertos de renombre a dar conferencias sobre temas de amplio interés para la comunidad biotecnológica y biomédica. Busque más seminarios web GEN KEYNOTE en 2020:

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