Fortschritte bei AAV-Vektoren und Gentherapie

Sendetermin: October 27, 2020
Time: 8:00 am PT, 11:00 am ET, 17:00 CET

Seit dem ersten Konzeptnachweis für die Anwendung am Menschen in den frühen 90er Jahren hat das Gebiet der Gentherapie große Rückschläge überwunden und ist in eine aufregende Phase der klinischen Umsetzung und Transformation eingetreten. Dies ist zu einem großen Teil der Entwicklung neuer Vektorplattformen zu verdanken, insbesondere rekombinanten adeno-assoziierten Viren (select rAAV). Diese Vektoren zeichnen sich durch hohe Effizienz, Stabilität und geringe Toxizität aus. Mehrere rAAV-abgeleitete Gentherapien wurden von den europäischen und US-amerikanischen Behörden zur Vermarktung zugelassen, darunter Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union für eine Form der Kinderblindheit und Zolgensma select AAV9, AveXis) für spinale Muskelatrophie.

In diesem zeitgemäßen GEN Keynote-Webinar wird der renommierte AAV-Pionier Dr. Guangping Gao (UMass Medical School/Herausgeber, Human Gene Therapy) die Prinzipien, die Geschichte, die Herausforderungen und die zukünftigen Richtungen der menschlichen Gentherapie mit AAVs diskutieren. Dr. Gao wird sich auf die Fortschritte bei der Behandlung seltener Krankheiten konzentrieren und detailliert auf das AAV-Capsid-Engineering zur Modulation des Zielgewebetropismus, der therapeutischen Genexpression und des Kassettendesigns/der Optimierung eingehen. Dr. Gao wird auch Beispiele für die Entwicklung von AAV-Gentherapien vorstellen: vom Nachweis des Konzepts in präklinischen Studien bis hin zur ersten klinischen Bewertung am Menschen.

Im Anschluss an die Präsentation findet eine Fragerunde statt, in der Sie unserem Experten Fragen stellen können.

Über GEN KEYNOTE-Webinare:

GEN lädt renommierte Experten zu Vorträgen über Themen ein, die für die Biotechnologie- und Biomedizinbranche von großem Interesse sind. Halten Sie Ausschau nach weiteren GEN KEYNOTE Webinaren im Jahr 2020!

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