Forschung und Behandlungen

Forschung und Behandlung der Batten-Krankheit

BDSRA hat 7 Millionen Dollar für wissenschaftliche Forschung über alle Formen der Batten-Krankheit finanziert, die weitere Millionen an staatlich finanzierten Forschungsgeldern zur Folge hatten. Die geförderten Projekte werden jedes Jahr auf unserer Familienkonferenz bekannt gegeben und auf unserer Website veröffentlicht. Um den diesjährigen Forschungsschwerpunkt zu sehen und mehr über unsere Forschungsbemühungen zu erfahren, besuchen Sie den Abschnitt unserer Website.

Es ist keine spezifische Behandlung bekannt, die die Symptome jeder Form der Batten-Krankheit rückgängig machen kann. Für die meisten Formen gibt es keine Behandlungen, die das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen oder aufhalten können. Im Jahr 2017 hat die FDA jedoch eine Enzymersatztherapie für die CLN2-Krankheit (TTP1-Mangel) namens Cerliponase alfa (Brineura) zugelassen, die das Fortschreiten der Symptome nachweislich verlangsamen oder aufhalten kann.

Anfälle können manchmal mit krampflösenden Medikamenten reduziert oder kontrolliert werden. Andere Medikamente stehen zur Behandlung von Angstzuständen, Depressionen, Parkinsonismus und Spastizität zur Verfügung. Zusätzliche medizinische Probleme können entsprechend behandelt werden, wenn sie auftreten. Physio- und Beschäftigungstherapie kann den Betroffenen helfen, ihre Funktionen so lange wie möglich zu erhalten. Selbsthilfegruppen können betroffenen Kindern, Erwachsenen und Familien helfen, sich über gemeinsame Sorgen und Erfahrungen auszutauschen und mit den schweren Symptomen der Krankheit fertig zu werden.

BDSRA engagiert sich neben der Finanzierung der Forschung auch in vielen anderen Bereichen. Wir erleichtern den Fortschritt in den Bereichen wissenschaftliche Forschung und Interessenvertretung, indem wir in der weltweiten Batten-Gemeinschaft zusammenarbeiten, um die Bausteine zu schaffen, die klinische Studien möglich machen, und wir fungieren oft als Anwalt und Stimme der Patienten im Prozess der Arzneimittelentwicklung.

Wir freuen uns immer, mit jedem zu sprechen, der Fragen zu diesem Prozess hat, oder wenn Sie einen Beitrag zu unserem Programm zur Finanzierung der Forschung leisten möchten, können Sie uns jederzeit unter [email protected] kontaktieren.