Fremskridt inden for AAV-vektorer og genterapi
On september 29, 2021 by adminSpredningsdato: Siden den første proof-of-concept-applikation på mennesker i begyndelsen af 90’erne har genterapiområdet overvundet store tilbageslag og er gået ind i en spændende fase med klinisk oversættelse og transformation. En stor del af æren går til udviklingen af nye vektorplatforme, især rekombinante adeno-associerede vira select rAAV.) Disse vektorer har høj effektivitet, stabilitet og lav toksicitet. Adskillige rAAV-afledte genterapier er blevet godkendt af de europæiske og amerikanske myndigheder med henblik på markedsføring, herunder Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union til behandling af en form for blindhed hos børn og Zolgensma select AAV9, AveXis) til behandling af spinal muskelatrofi.
I dette rettidige GEN Keynote-webinar vil den anerkendte AAV-pioner Dr. Guangping Gao select UMass Medical School/redaktør, Human Gene Therapy) diskutere principperne, historien, udfordringerne og de fremtidige retninger for humant genterapi ved hjælp af AAV’er. Dr. Gao vil fokusere på fremskridt inden for behandling af sjældne sygdomme og beskrive detaljeret AAV capsid engineering med henblik på at modulere målvævstropisme, terapeutisk genekspression og design/optimering af kassetter. Dr. Gao vil også dele eksempler på udvikling af AAV-genterapi: fra proof-of-concept-prækliniske undersøgelser til klinisk evaluering af første gang på mennesker.
En live Q&A-session vil følge præsentationen og give dig mulighed for at stille spørgsmål til vores ekspertpanelist.
Om GEN KEYNOTE-webinarer:
GEN inviterer anerkendte eksperter til at holde foredrag om emner af bred interesse for det bioteknologiske og biomedicinske samfund. Hold øje med flere GEN KEYNOTE-webinarer i 2020!
Produceret med støtte fra:
Skriv et svar