Pokroky v oblasti vektorů AAV a genové terapie

Datum vysílání: 27. října 2020
Čas: 8:00 PT, 11:00 ET, 17:00 CET

Od prvního ověření konceptu aplikace u člověka na počátku 90. let překonala oblast genové terapie velké překážky a vstoupila do vzrušující fáze klinické translace a transformace. Velkou zásluhu na tom má vývoj nových vektorových platforem, zejména rekombinantních adenoasociovaných virů select rAAV). Tyto vektory mají vysokou účinnost, stabilitu a nízkou toxicitu. Několik genových terapií odvozených od rAAV bylo schváleno evropskými a americkými úřady ke komercializaci, včetně Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union pro formu dětské slepoty a Zolgensma select AAV9, AveXis) pro spinální svalovou atrofii.

V tomto aktuálním webináři GEN Keynote bude známý průkopník AAV Dr. Guangping Gao select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) diskutovat o principech, historii, výzvách a budoucích směrech lidské genové terapie pomocí AAV. Dr. Gao se zaměří na pokrok v léčbě vzácných onemocnění a podrobně popíše inženýrství kapsid AAV pro modulaci tropismu cílových tkání, expresi terapeutických genů a návrh/optimalizaci kazet. Dr. Gao se také podělí o příklady vývoje genové terapie pomocí AAV: od preklinických studií proof-of-concept až po první klinické hodnocení u člověka.

Po prezentaci bude následovat živé Q&A, kde budete mít možnost položit otázky našemu odbornému panelu.

O webových seminářích GEN KEYNOTE:

GEN zve renomované odborníky, aby přednášeli na témata, která jsou předmětem širokého zájmu biotechnologické a biomedicínské komunity. Na další webové semináře GEN KEYNOTE se těšte v roce 2020!

Produkováno s podporou:

.