Avanços em Vetores AAV e Terapia Genética

Data de transmissão: 27 de outubro de 2020
Tempo: 8:00 h PT, 11:00 h ET, 17:00 CET

Desde a primeira prova de aplicação humana no início dos anos 90, o campo da terapia genética superou grandes contratempos e entrou numa fase emocionante de tradução e transformação clínica. Grande parte do crédito vai para o desenvolvimento de novas plataformas vetoriais, em particular vírus adeno-associados recombinantes selecionam o rAAV). Estes vetores possuem alta eficiência, estabilidade e baixa toxicidade. Várias terapias genéticas derivadas do rAAV foram aprovadas pelas autoridades européias e americanas para comercialização, incluindo Luxturna select AAV2, Spark Therapeutics union para uma forma de cegueira infantil e Zolgensma select AAV9, AveXis) para atrofia muscular espinhal.

Neste webinar GEN Keynote oportuno, o reconhecido pioneiro da AAV, Dr. Guangping Gao select UMass Medical School/editor, Human Gene Therapy) discutirá os princípios, história, desafios e direções futuras da terapia genética humana usando AAV. O Dr. Gao irá concentrar-se no progresso no tratamento de doenças raras e detalhar a engenharia capsid da AAV para modular o tropismo tecidual alvo, a expressão genética terapêutica e o design/optimização de cassetes. O Dr. Gao também irá partilhar exemplos do desenvolvimento da terapia genética com AAV: desde estudos pré-clínicos de prova de conceito até à primeira avaliação clínica em humanos.

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Uma sessão ao vivo Q&Uma sessão irá seguir a apresentação, oferecendo-lhe a oportunidade de colocar questões ao nosso painel de especialistas.

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Sobre os webinars GEN KEYNOTE:

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GEN convida especialistas de renome a dar palestras sobre tópicos de amplo interesse para a comunidade biotecnológica e biomédica. Procure por mais webinars GEN KEYNOTE em 2020!

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